Firma Novo Nordisk ogłosiła w poniedziałek, że jej lek semaglutyd – aktywny składnik popularnych leków odchudzających, takich jak Ozempic i Wegovy – nie spowalnia pogorszenia funkcji poznawczych u pacjentów z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych lub chorobą Alzheimera we wczesnym stadium. Wyniki pochodzą z dwóch dużych, randomizowanych badań kontrolowanych placebo, w których wzięło udział prawie 4000 uczestników w ciągu dwóch lat.
Początkowy optymizm i badania
Badania rozpoczęto w obliczu rosnącego entuzjazmu dla potencjału semaglutydu wykraczającego poza zaburzenia metaboliczne. Lek wykazał już niezwykłą skuteczność w leczeniu otyłości, cukrzycy typu 2, chorób serca, a nawet niektórych chorób nerek. Sukces ten skłonił badaczy do zbadania, czy może on również pomóc w chorobach neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera.
W badaniach uczestnicy byli losowo przydzielani do grupy otrzymującej tabletki semaglutydu lub placebo. Pomimo sukcesu leku w innych obszarach, nie stwierdzono statystycznie istotnej poprawy funkcji poznawczych ani codziennych czynności w grupie otrzymującej semaglutyd w porównaniu z grupą otrzymującą placebo.
Dlaczego to jest ważne
Niepowodzenie semaglutydu w tych badaniach jest istotne z kilku powodów. Choroba Alzheimera dotyka dziesiątki milionów ludzi na całym świecie i obecnie nie ma leku ani skutecznego leczenia, które mogłoby zatrzymać jej postęp. Choroba ta jest nie tylko wyniszczająca dla pacjentów i ich rodzin, ale także wywiera ogromną presję na systemy opieki zdrowotnej.
Poszukiwanie nowych metod leczenia komplikuje złożona natura choroby i wysoki odsetek niepowodzeń badań klinicznych. Początkowe nadzieje związane z semaglutydem wynikały z jego wpływu na szlaki metaboliczne i zapalne, które odgrywają rolę w rozwoju choroby Alzheimera. Pojawiające się dowody sugerują, że ukierunkowanie na te szlaki może nie wystarczyć do zmiany przebiegu choroby.
Odpowiedź firmy Novo Nordisk
Dyrektor generalny Novo Nordisk, Maziar Mike Doustdar, w nagraniu wideo na LinkedIn potwierdził rozczarowujące wyniki, mówiąc: „Na podstawie wczesnych danych wynika, że nie jest to wynik, na jaki liczyliśmy”. Wygląda na to, że firma odchodzi od badań nad chorobą Alzheimera.
Chociaż semaglutyd pozostaje przełomem w medycynie metabolicznej, wyniki te podkreślają wyzwania związane ze znalezieniem skutecznych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych. Przyszłe badania mogą wymagać skupienia się na alternatywnych celach lub terapiach skojarzonych.
Nieudane badania przypominają, że zmiana przeznaczenia istniejących leków na nowe schorzenia rzadko jest prosta, nawet jeśli podstawowa biologia sugeruje wiarygodne powiązanie.
