Peter Collis to cicha siła stojąca za nanocząsteczkami lipidowymi (LNP), które zmieniły medycynę. Nie tylko zaobserwował zwrot w stronę terapii genowej. Stworzył systemy dostarczania, które to umożliwiły. Bez jego pracy nowoczesne leki RNA prawdopodobnie pozostałyby zamknięte w laboratoriach.
Jak nanocząsteczki lipidowe umożliwiają skuteczność terapii RNA
Istota przełomu Collisa polega na rozwiązaniu problemu dostawy. Cząsteczki RNA są delikatne. Szybko ulegają zniszczeniu w organizmie. Nie mogą łatwo przenikać przez błony komórkowe. Nanocząsteczki lipidów pełnią rolę powłoki ochronnej. Owijają materiał genetyczny, chroniąc go, aż dotrze do celu.
W 2005 roku Collis wykorzystał tę technologię do stworzenia LNP na bazie RNA. To nie była tylko drobna poprawka. To była zasadnicza zmiana. To właśnie ta technologia doprowadziła do powstania patisiranu.
Patisiran stał się pierwszym lekiem siRNA zatwierdzonym do użytku klinicznego. Leczy rzadką chorobę genetyczną poprzez supresję genu odpowiedzialnego za amyloidozę. Do tego czasu leki RNA były w dużej mierze teoretyczne. Collis udowodnił, że mogą działać na ludzi.
Od patisirany do globalnej pandemii
Na tym nie zakończył się sukces wczesnych leków RNA. Ta sama platforma LNP ewoluowała szybko. W 2009 roku Collis był współzałożycielem Acuitas Therapeutics. Cel był jasny: wykorzystać jego technologię lipidową do opracowania szczepionek mRNA.
Współpraca ta miała ogromne konsekwencje globalne. Acuitas blisko współpracował z BioNTech i Pfizer. Połączyli swoje siły. Sekwencje mRNA dostarczyły firmy BioNTech i Pfizer. Firma Acuitas dostarczyła system dostarczania oparty na nanocząsteczkach lipidowych.
To partnerstwo odegrało kluczową rolę w opracowaniu szczepionki na CoVID-19. Szybki rozwój tych szczepionek w dużej mierze zależał od stabilności i skuteczności LNP opracowanych przez Collisa wiele lat temu.
Dlaczego jest to ważne poza laboratorium
Większość ludzi rozpoznaje samą szczepionkę. Mniej osób zauważa pojazd dostawczy. Nanocząsteczka lipidowa to nierozpoznany bohater w walce z pandemią. Pozwoliło to mRNA pozostać nienaruszonym wystarczająco długo, aby wywołać odpowiedź immunologiczną.
Wkład Collis obejmuje dwie dekady innowacji. Przeszedł od leczenia rzadkich chorób do ochrony milionów ludzi w czasie światowego kryzysu. Nauka jest skomplikowana. Wynik jest prosty. Dał RNA zdolność działania wewnątrz ludzkiego ciała.
Wpływ trwa. Wciąż opracowywane są nowe terapie z wykorzystaniem platform LNP. Collis nie tylko rozwiązał problem swoich czasów. Stworzył narzędzie, które zdefiniowało współczesną medycynę genetyczną.
