Pieter Cullis è la forza silenziosa dietro le nanoparticelle lipidiche (LNP) che hanno cambiato la medicina. Non si è limitato a osservare il passaggio alla terapia genica. Ha costruito i sistemi di consegna che lo hanno reso possibile. Senza il suo lavoro, i moderni farmaci a base di RNA probabilmente rimarrebbero bloccati in laboratorio.
Come le nanoparticelle lipidiche abilitano le terapie con RNA
Il fulcro della svolta di Cullis sta nel risolvere un problema di consegna. Le molecole di RNA sono fragili. Si degradano rapidamente nel corpo. Non possono attraversare facilmente le membrane cellulari. Le nanoparticelle lipidiche agiscono come gusci protettivi. Avvolgono il materiale genetico, proteggendolo finché non raggiunge il suo bersaglio.
Nel 2005, Cullis ha applicato questa tecnologia per creare LNP per farmaci basati su RNA. Questa non è stata una modifica minore. È stato un cambiamento fondamentale. Questa specifica tecnologia ha portato direttamente alla creazione di patisiran.
Patisiran è diventato il primo farmaco siRNA approvato per uso clinico. Tratta una rara malattia genetica silenziando il gene responsabile dell’amiloidosi. Prima di ciò, i farmaci a RNA erano in gran parte teorici. Cullis ha dimostrato che potrebbero funzionare sugli esseri umani.
Dal Patisiran alla pandemia globale
Il successo dei primi farmaci a base di RNA non si fermò qui. La stessa piattaforma LNP si è evoluta rapidamente. Nel 2009, Cullis ha cofondato Acuitas Therapeutics. L’obiettivo era chiaro. Usa la sua tecnologia lipidica per far avanzare i vaccini a mRNA.
Questa collaborazione ha avuto enormi implicazioni globali. Acuitas ha lavorato a stretto contatto con BioNTech e Pfizer. Hanno unito le rispettive forze. BioNTech e Pfizer hanno fornito le sequenze di mRNA. Acuitas ha fornito il sistema di rilascio delle nanoparticelle lipidiche.
Questa partnership è stata determinante nella creazione del vaccino antiCOVID-19. Il rapido sviluppo di questi vaccini dipendeva in larga misura dalla stabilità e dall’efficienza degli LNP sperimentati da Cullis anni prima.
Perché è importante oltre il laboratorio
La maggior parte delle persone riconosce il vaccino. Meno riconoscono il veicolo di consegna. La nanoparticella lipidica è l’eroe non celebrato della risposta alla pandemia. Ha permesso all’mRNA di rimanere intatto abbastanza a lungo da innescare una risposta immunitaria.
I contributi di Cullis abbracciano due decenni di innovazione. È passato dal trattamento delle malattie rare alla protezione di milioni di persone durante una crisi globale. La scienza è complessa. Il risultato è semplice. Ha dato all’RNA un modo per funzionare all’interno del corpo umano.
L’impatto continua. Nuove terapie sono ancora in fase di sviluppo utilizzando queste piattaforme LNP. Cullis non ha semplicemente risolto un problema per il suo tempo. Ha creato uno strumento che definisce la moderna medicina genetica.
