Pieter Cullis adalah kekuatan diam di balik nanopartikel lipid (LNP) yang mengubah dunia kedokteran. Dia tidak hanya mengamati peralihan ke arah terapi gen. Dia membangun sistem pengiriman yang memungkinkannya. Tanpa karyanya, obat RNA modern kemungkinan besar akan tetap tertahan di laboratorium.
Bagaimana Nanopartikel Lipid Mengaktifkan Terapi RNA
Inti dari terobosan Cullis terletak pada penyelesaian masalah pengiriman. Molekul RNA rapuh. Mereka terdegradasi dengan cepat di dalam tubuh. Mereka tidak dapat dengan mudah melintasi membran sel. Partikel nano lipid bertindak sebagai cangkang pelindung. Mereka membungkus materi genetik, melindunginya hingga mencapai targetnya.
Pada tahun 2005, Cullis menerapkan teknologi ini untuk membuat LNP untuk obat berbasis RNA. Ini bukanlah perubahan kecil. Itu adalah perubahan mendasar. Teknologi khusus ini mengarah langsung pada terciptanya patisiran.
Patisiran menjadi obat siRNA pertama yang disetujui untuk penggunaan klinis. Ia mengobati penyakit genetik langka dengan membungkam gen yang bertanggung jawab atas amiloidosis. Sebelumnya, obat RNA sebagian besar masih bersifat teoretis. Cullis membuktikan bahwa mereka bisa bekerja pada manusia.
Dari Patisiran hingga Pandemi Global
Keberhasilan obat RNA awal tidak berhenti sampai di situ. Platform LNP yang sama berkembang pesat. Pada tahun 2009, Cullis ikut mendirikan Acuitas Therapeutics. Tujuannya jelas. Gunakan teknologi lipidnya untuk memajukan vaksin mRNA.
Kolaborasi ini mempunyai dampak global yang sangat besar. Acuitas bekerja sama dengan BioNTech dan Pfizer. Mereka menggabungkan kekuatan masing-masing. BioNTech dan Pfizer menyediakan urutan mRNA. Acuitas menyediakan sistem pengiriman nanopartikel lipid.
Kemitraan ini berperan penting dalam menghasilkan vaksin COVID-19. Perkembangan pesat vaksin-vaksin ini sangat bergantung pada stabilitas dan efisiensi LNP yang dirintis Cullis beberapa tahun sebelumnya.
Mengapa Hal Ini Penting di Luar Lab
Kebanyakan orang mengenali vaksin tersebut. Lebih sedikit yang mengenali kendaraan pengiriman. Nanopartikel lipid adalah pahlawan tanpa tanda jasa dalam respons pandemi. Ini memungkinkan mRNA tetap utuh cukup lama untuk memicu respons imun.
Kontribusi Cullis mencakup inovasi selama dua dekade. Dia beralih dari mengobati penyakit langka menjadi melindungi jutaan orang selama krisis global. Ilmu pengetahuan itu rumit. Hasilnya sederhana. Dia memberi RNA cara untuk bekerja di dalam tubuh manusia.
Dampaknya terus berlanjut. Terapi baru masih dikembangkan dengan menggunakan platform LNP ini. Cullis tidak hanya memecahkan masalah pada masanya. Dia menciptakan alat yang mendefinisikan pengobatan genetik modern.
